Ensayo Clínico Helix

Estudio clínico en pacientes con ojo seco de moderado a grave

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es una evaluación experimental de un medicamento en seres humanos para evaluar su seguridad y eficacia. Cuando se compara un medicamento experimental con un medicamento ya aprobado y utilizado en la práctica habitual es posible conocer si el fármaco bajo investigación ofrece más beneficios respecto al medicamento ya existente.

Habitualmente sirven para investigar nuevos tratamientos y ayudan a los médicos a saber:

• Cómo de efectivo es un nuevo tratamiento y si es mejor que las otras opciones de tratamiento que se utilizan habitualmente.

• Si este nuevo tratamiento provoca algún efecto adverso.

• Qué dosis proporciona los mejores beneficios a los pacientes.

Los ensayos clínicos son de gran ayuda para que la ciencia médica avance, ya que permiten evaluar todos los aspectos de interés de las enfermedades de un modo muy controlado, regulado y profesional. Gracias a la realización de ensayos clínicos, actualmente se dispone de más variedad de fármacos, más eficaces y más adaptados a las necesidades y condiciones de los diversos tipos de pacientes.

¿Quién puede participar en un ensayo clínico?

Sólo pueden participar aquellos pacientes que reúnen una serie de condiciones determinadas y definidas en un protocolo que los médicos investigadores han de validar. Estas condiciones se denominan criterios de inclusión y exclusión. Debes saber que ello no necesariamente significa que no existan otras alternativas de tratamiento para tu enfermedad. Significa que tu médico considera que participar en el ensayo es una buena oportunidad para ti, algo siempre consensuado con el paciente.

Si decides participar, deberás otorgar tu consentimiento por escrito en un documento denominado “consentimiento informado”. Tu participación en el ensayo clínico es voluntaria, y eres libre de abandonarlo en el momento que lo consideres.

Descripción del tratamiento: Tivanisirán (SYL1001)

Estos son los datos que le interesará conocer a tu oftalmólogo:


INDICACIÓN: Tratamiento y prevención de los signos y síntomas del síndrome de ojo seco.

FORMA FARMACÉUTICA: Colirio en solución (gotas para los ojos). Aplicación por vía oftálmica.
DESCRIPCIÓN: Tivanisirán es un ARN interferente de pequeño tamaño (siRNA) sintetizado químicamente que inhibe la síntesis del Receptor de Potencial Transitorio V1 también conocido como TRPV1 por sus siglas en inglés Transient Receptor Potential Vanilloid-1. 

MECANISMO DE ACCIÓN PROPUESTO
Tivanisirán pertenece a una nueva clase emergente de medicinas, la de los fármacos basados en oligonucléotidos cuyo mecanismo de acción se fundamenta en la tecnología del ARN de interferencia (RNAi).
Tivanisirán es un siRNA formado por dos hebras de Ácido Ribonucléico (ARN). Una de esas hebras es complementaria a un segmento del ARN mensajero que codifica la proteína TRPV1. La hibridación (unión) de SYL1001 al mRNA tiene como resultado una disminución en la traducción del mRNA a proteínas.

TRPV1 mantiene una función dual en los tejidos corneales ya que participa en la detección, transmisión y regulación de la sensación de dolor en el ojo, y también actúa como un mediador de la respuesta inflamatoria innata; dos mecanismos clave para el tratamiento y la prevención del síndrome de ojo seco.

DATOS CLINICOS
Tivanisirán fue estudiado en un ensayo de Fase I en voluntarios sanos. Con independencia de la dosis y del patrón de administración las gotas oculares de tivanisirán fueron bien toleradas y resultaron ser local y sistémicamente seguras tanto tras una única administración como tras múltiples administraciones (1 aplicación diaria durante 7 días consecutivos).

Se han realizado dos ensayos de fase II en pacientes con dolor ocular de leve a moderado asociado a síndrome de ojo seco. Tanto el ensayo SYL1001_II como el ensayo SYL1001_III son estudios aleatorizados de búsqueda de dosis, doblemente enmascarados y controlados con placebo para estudiar la tolerancia y el efecto de tivanisirán sobre distintos signos y síntomas típicos del síndrome de ojo seco tras 10 días de tratamiento.

Los pacientes tratados con la dosis de 11.25 mg/mL reportaron un descenso estadísticamente significativo tras 10 días de tratamiento en la percepción del dolor ocular evaluada mediante la Escala Visual Analógica (EVA). También se observaron mejorías en signos como la hiperemia conjuntival, la tinción corneal con fluoresceína (CFS) y en el tiempo de ruptura de la lágrima (TBUT). Además la dosis de 11.25 mg/mL fue bien tolerada tanto local como sistémicamente.

Estudio en marcha de Fase 3. Se trata de un estudio de confirmación de dosis aleatorizado, doblemente enmascarado y controlado con placebo para estudiar la seguridad y el efecto de tivanisirán frente a placebo sobre distintos signos y síntomas típicos del síndrome de ojo seco tras 28 días de tratamiento.

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CÓMO PARTICIPAR