Klinische Helix-Studie

Studie an Patienten mit mittelschwerem bis schwerem trockenen Auge

Was ist eine klinische Studie?

Eine klinische Studie ist eine experimentelle Erprobung eines Medikaments am Menschen, um seine Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten. Wenn ein Prüfmedikament mit einem bereits zugelassenen und in der üblichen Praxis angewendeten Medikament verglichen wird, kann man in Erfahrung bringen, ob dieses untersuchte Arzneimittel im Vergleich zu dem bereits vorhandenen Medikament mehr Vorteile bietet.

In der Regel dienen klinische Studien dazu, neue Behandlungen zu erforschen und helfen den Ärzten, in Erfahrung zu bringen:

• wie wirksam eine neue Behandlung ist und ob sie besser ist als die anderen Behandlungsoptionen, die üblicherweise verwendet werden.

• ob diese neue Behandlung irgendeine Nebenwirkung verursacht.

• welche Dosis den größten Nutzen für die Patienten birgt.

Die klinischen Studien sind für den Fortschritt der medizinischen Wissenschaft sehr hilfreich, da sie es ermöglichen, alle Aspekte von Interesse der Krankheiten in sehr kontrollierter, geregelter und professioneller Weise zu beurteilen. Dank der Durchführung klinischer Studien verfügen wir derzeit über ein breiteres Spektrum an Arzneimitteln, die wirksamer und besser auf die Bedürfnisse und Erkrankungen der verschiedenen Patiententypen zugeschnitten sind.

Wer kann an einer klinischen Studie teilnehmen?

An einer klinischen Studie können nur jene Patienten teilnehmen, die eine Reihe bestimmter und definierter Voraussetzungen eines Protokolls erfüllen, die von den Prüfärzten zu überprüfen sind. Diese Voraussetzungen werden als Einschluss- und Ausschlusskriterien bezeichnet. Sie sollten wissen, dass dies nicht zwangsläufig bedeutet, dass es für Ihre Krankheit keine weiteren Behandlungsalternativen gibt. Es bedeutet, dass Ihr Arzt die Teilnahme an der klinischen Studie als gute Gelegenheit für Sie betrachtet, das Einverständnis des Patienten vorausgesetzt.

Wenn Sie sich zur Teilnahme entscheiden, müssen Sie Ihre Einwilligung schriftlich in einem Dokument, der sogenannten Einwilligungserklärung, erteilen. Ihre Teilnahme an der klinischen Studie ist freiwillig und es steht Ihnen frei, jederzeit aus der Studie auszutreten.

Beschreibung der Behandlung: Tivanisiran (SYL1001)

Diese Angaben möchte Ihr Augenarzt wissen:


INDIKATION: Behandlung und Prävention der Anzeichen und Symptome des Syndroms des trockenen Auges.

DARREICHUNGSFORM: Kollyrium (Augentropfen). Anwendung am Auge.
BESCHREIBUNG: Tivanisiran ist eine chemisch synthetisierte, kleine RNA-Interferenz (siRNA), die die Synthese des Transienten Rezeptor-Potentials V1, auch als TRPV1 aufgrund seiner englischen Abkürzungszeichen für Transient Receptor Potential Vanilloid-1 bekannt, hemmt. 

VORGESCHLAGENER WIRKMECHANISMUS
Tivanisiran gehört zu einer neu aufkommenden Klasse von Medikamenten, und zwar zu den Arzneimitteln auf Basis von Oligonukleotiden, deren Wirkmechanismus auf der RNA-Interferenz-Technologie (RNAi) beruht.

Tivanisiran ist eine aus zwei Strängen der Ribonukleinsäure (RNA) gebildete siRNA. Einer dieser Stränge ist komplementär zu einem Segment der Boten-RNA, die für das Protein TRPV1 kodiert. Die Hybridisierung (Bindung) von SYL1001 mit der mRNA hat eine Verminderung der Translation der mRNA zu Proteinen zur Folge.

TRPV1 erfüllt eine Doppelfunktion in den Hornhautgeweben, da es an der Erkennung, Übertragung und Regulierung der Schmerzempfindung im Auge beteiligt ist und auch als Mediator der Entzündungsreaktion wirkt, zwei Schlüsselmechanismen für die Behandlung und Prävention des Syndroms des trockenen Auges.

KLINISCHE DATEN
Tivanisiran wurde in einer Phase-I-Studie an gesunden Freiwilligen untersucht. Unabhängig von der Dosis und dem Verabreichungsschema wurden die Augentropfen Tivanisiran gut vertragen und stellten sich als lokal und systemisch sicher heraus, sowohl nach einer einzigen Verabreichung als auch nach mehreren Verabreichungen (1 Anwendung täglich an 7 aufeinanderfolgenden Tagen).

Es wurden zwei Phase-II-Studien an Patienten mit leichten bis mittelschweren, mit dem Syndrom des trockenen Auges einhergehenden Augenschmerzen durchgeführt. Sowohl die Studie SYL1001_II als auch die Studie SYL1001_III sind randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Dosisfindungsstudien, um die Verträglichkeit und die Wirkung von Tivanisiran auf bestimmte typische Anzeichen und Symptome des Syndroms des trockenen Auges nach 10 Behandlungstagen zu untersuchen.

Die mit der Dosis von 11,25 mg/ml behandelten Patienten berichteten über einen statistisch signifikanten Rückgang der Schmerzempfindung im Auge nach 10 Behandlungstagen, der anhand der visuellen Analogskala (VAS) beurteilt wurde. Es wurde auch eine Besserung der Anzeichen wie der Bindehauthyperämie, Hornhautfärbung mit Fluoreszein (CFS) und Tränenzerfallszeit (TBUT) beobachtet. Zudem wurde die Dosis von 11,25 mg/ml sowohl lokal als auch systemisch gut vertragen.

Laufende Phase-III-Studie. Es handelt sich um eine randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte klinische Studie, um die Sicherheit und die Wirkung von Tivanisiran im Vergleich zu Placebo auf bestimmte Anzeichen und Symptome bei Patienten mit dem Syndrom des trockenen Auges nach 28 Behandlungstagen zu untersuchen.

DAS KÖNNTE DICH AUCH INTERESSIEREN:

WIE SIE TEILNEHMEN KÖNNEN